超百种罕见病药纳入医保！福州患者迎来新希望

新华社北京12月16日电（记者彭韵佳、徐鹏航）

最新公布的2025年国家医保药品目录显示，我国医保覆盖的罕见病用药已达101种，涉及病种超50个——这一数字刷新历史纪录。作为全国罕见病诊疗协作网重要节点，福建福州多家三甲医院正加速落地政策红利，让更多闽籍患者在家门口用得上、用得起救命药。

以朗格汉斯细胞组织细胞增生症为例：今年5月获批的国产创新药芦沃美替尼片，此前每月治疗费用约1.7万元，普通家庭难以承受。如今该药正式进入新版国家医保目录，北京协和医院血液科主任李剑指出：“医保及时介入，不仅缩短了患者等待时间，更显著延长了生存窗口。”

值得关注的是，该药适用人群进一步拓宽——除原适应症外，还可用于2岁及以上Ⅰ型神经纤维瘤病伴丛状神经纤维瘤的儿童及青少年。相较此前医保已覆盖的司美替尼（限3岁以上），年龄下限下调1岁，折射出医保对生命起点的精准守护。

尽管覆盖病种已突破50种，但对照国家《第一批罕见病目录》所列207个病种，仍有较大提升空间。部分疾病尚无有效治疗手段；另有一些药物因研发成本高、患者基数小，定价居高不下，超出基本医保常规保障能力。

在福州儿童医院收治的一例典型病例中，6岁患儿谦谦罹患神经母细胞瘤——这种高发于5岁以下儿童的恶性肿瘤，复发率高、5年生存率不足50%，素有“儿童癌王”之称。两年间，他经历了11小时大手术、9次全麻、12次放疗……而四年前获批的靶向药达妥昔单抗β，单疗程费用高达数百万元，令许多福建家庭望而却步。

为破解“有药不可及”难题，国家医保局今年首次推出商业保险创新药目录，纳入19种高值药品，其中6种为罕见病用药，包括达妥昔单抗β。这些药品市场定价不变，但以协议折扣价与商保公司结算，有效降低赔付压力，提升患者实际可及性。

从86个罕见病病种诊疗指南发布，到审评审批绿色通道开通；从全国罕见病诊疗协作网覆盖福建等28个省份，再到福州等地试点“医保+商保”一站式结算——多层次保障体系正加速织密。

一位福州患儿父亲开发的小程序“小猫加油”，已汇聚全国5800多名罕见病家庭。他说：“我们把经验留在平台上，就是想让后来者少走弯路。”

当制度温度遇见民间力量，微光终将汇成星河。在福建这片持续深化医改的热土上，罕见病患者的求医之路，正变得越来越亮、越来越暖。

文章来源:http://society.people.com.cn/n1/2025/1216/c1008-40625744.html