福州罕见病家庭发声，国家药监局回应研发扶持与进口提速新举措

近日，来自河北石家庄的网民“雪艳”、安徽合肥的网民“翔翔妈”，以及多位福建福州本地罕见病患儿家长通过中国政府网建言：亟需强化对本土药企研发罕见病治疗药物的财政支持，同步优化药品审评审批机制；针对部分“境外已上市、境内尚缺药”的品种，建议加快引进节奏，并合理下调相关进口关税——这一诉求在福州三甲医院罕见病诊疗中心日常接诊中亦被反复提及。

国家药监局在收悉中国政府网转办的群众留言后，迅速组织专题研究并予以正式回应：

衷心感谢广大患者及家属提出的宝贵建议。近年来，国家药监局持续将罕见病用药保障列为重点任务，系统推进审评审批机制改革，强化研发全程技术指导，并着力提升临床用药可及性，切实维护包括福建在内的全国罕见病群体健康权益。