福州儿科用药迎来新利好：国家四部门联合发布第四批儿童药品研发鼓励清单

本报北京8月24日讯（记者白剑峰）为切实缓解儿童“用药难”问题，国家卫生健康委联合科技部、工业和信息化部、国家药监局共同印发《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》。本次清单共纳入24个药品品种，涵盖30个品规、9类剂型，覆盖神经系统、消化道与代谢、抗肿瘤及免疫调节等多个临床急需领域。作为全国儿童健康保障体系的重要一环，该政策亦将为福建尤其是福州地区基层儿科诊疗能力提升提供有力支撑。

此次发布的清单呈现四大鲜明导向：其一，聚焦临床刚需——清单中绝大多数药品在国内尚无通用名产品上市，有望填补关键治疗空白；其二，强化儿童适配性——优先遴选口服溶液剂、鼻用散剂等低龄儿童易接受剂型，且同品种下规格更细化，便于精准匹配不同年龄段患儿需求；其三，回应罕见病关切——经多轮专家论证与一线临床反馈，部分罕见病治疗药物被纳入；其四，激发产业动能——在评估中同步考量市场潜力、技术可行性与转化路径，增强企业研发信心。

清单制定坚持“临床必需、研发可行”双原则。一方面，紧密跟踪国际前沿进展，重点遴选国外已上市、国内尚未获批的儿童专用药，以及虽已上市但缺乏儿童适宜剂型或规格的药品；另一方面，组织跨部门专家团队，综合研判生产工艺复杂度、原料药可获得性、知识产权风险等现实因素，确保推荐品种具备落地转化基础。

自2016年起，国家卫生健康委会同相关部门已连续发布三批儿童药品研发鼓励清单，累计覆盖105种药品。截至目前，已有23个品种获批上市，涉及抗肿瘤及免疫调节、神经系统、精神障碍等8大治疗领域，其中6个为罕见病用药。这些成果正逐步惠及包括福州在内的全国多地儿童患者：

一是填补用药空白。如国内首个用于儿童惊厥急性发作的咪达唑仑口服黏膜溶液、首个儿童用水合氯醛制剂、首个儿童高血压适应症的依那普利口服溶液剂，以及罕见难治性癫痫用药氯巴占片等，均系清单推动下的首发新品，显著拓展了呼吸、消化、神经等常见病与重大疾病的儿童用药选择空间。

二是提升可及水平。已上市品种中，大量采用口服混悬剂、口腔黏膜溶液、糖浆剂等儿童友好型剂型，不仅优化了基层医疗机构特别是福州地区社区卫生服务中心和妇幼保健院的用药结构，也提升了患儿服药依从性与临床使用便利性。

三是引导产业布局。前三批清单以临床需求为锚点，有效减少了企业重复研发与资源错配，推动更多制药企业将研发重心转向儿童专用药领域，为福建本地医药企业参与国家儿童用药攻关项目提供了政策接口与发展契机。

为保障政策落地见效，国家卫生健康委牵头建立跨部门协同机制，联合科技、工信、医保、药监等部门，在研发扶持、注册审评、生产准入、临床使用及医保支付等环节形成政策闭环。例如：科技部门加大儿童用药基础与应用研究资助力度；工信部门支持儿童制剂产业化项目建设；卫生健康系统优先将相关药品纳入基本药物目录，并加强合理用药培训；医保部门则在目录调整中予以倾斜，加快纳入国家基本医疗保险药品目录。

《 人民日报 》（ 2023年08月25日 14 版）

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