世界血友病日 | 凝血因子制剂：血友病患者的救命药

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今年，世界血友病日的主题是“诊断是关怀的第一步”。科学诊断，是血友病防治的关键 ，借助早期筛查、基因检测以及产前诊断 ，能够从源头削减疾病影响 ，推动精准治疗与全程关爱。当下 ，血友病虽无法根治 ，然而凝血因子替代治疗 ，是最核心、最有效的手段 ，可快速止血、预防出血 ，助力患者减少并发症、改善生活质量 ，甚至回归正常生活。

为什么需要凝血因子？

在正常的人体当中，凝血因子借由凝血的途径形成血凝块进而达成止血的状态。不过血友病患者由于先天性地缺少特定的凝血因子，特别主要是Ⅷ因子或者Ⅸ因子，致使凝血功能出现异常，稍微有一点创伤就极有可能出血难以止住，情况严重的时候会发生关节、肌肉、颅内等部位的自发性出血现象。长期反复出现出血状况可造成关节畸形、残疾，甚至会危及到生命。

凝血因子制剂所起的作用乃是“替代补充”，也就是通过静脉输液的方式，把缺失匮乏的凝血因子补充到正常的水准程度，进而使凝血功能得以恢复。它的作用机制跟人体自身的凝血因子全然一样相同，是血友病治疗过程里绝不可缺少的“救命药”。

四种常用制剂怎么选？

根据来源和工艺不同，临床常用制剂分为四类：

存在病毒感染理论风险，且要经过病毒灭活处理的血源性凝血因子，是来源于血浆提取的那种，价格较为低廉。

制造生产采用基因工程技术的重组凝血因子，不存在病毒污染的风险，具备程度高的安全性，属于当下主流的选择项。

凝血酶原复合物，它含有多种凝血因子，其主要应用于血友病B这种病症，同时也被用于那些伴有抑制物的患者身上。

重组活化凝血因子Ⅶa，属于旁路制剂，是专门针对产生抑制物的患者所使用的，能够进行皮下注射。

需结合年龄，需结合病情，需结合是否有抑制物，还需结合经济状况，之后按照医嘱选用，这才是具体的使用方式。

怎么给药？什么时候打？

入药途径呢，绝大多数的那些制剂是依靠静脉输注的方式，对于儿童来说，可以选用头皮静脉也能够选用手背静脉，而成年人呢选择的是手背或者肘正中静脉。还有一部分的重组活化凝血因子Ⅶa是能够进行皮下注射的，比如腹部以及大腿外侧这两个部位，这是比较适宜在家中自己去操作的。

输注时机分为两种：

依据需求展开治疗，在出血之后马上进行输注，出现出血状况时针对轻型患者或者突然发生出血的情况予以使用，当关节肌肉处出现出血情况在一至两小时之内进行输注，要是出现颅内出血则必须立刻开展抢救。

针对重型患者（凝血因子活性＜1%）以及会反复出血的中间型患者，有一种规律替代治疗（于2025年指南里被视作首选方案），即在无出血之际进行定期输注，以此维持凝血因子活性≥1%，达到预防出血以及关节畸形的目的。

血友病A患者在我国，其规律替代治疗率仅仅只有16.22%，而血友病B患者的规律替代治疗率仅为10.8%，这种情况急需进行推广。

具体操作步骤

1. 准备工作：核对信息，确认制剂无异常，监测生命体征。

2. 制剂进行溶解时，需放置到室温状态，要避免出现剧烈震荡的情况，在溶解完工之后，要马上进行输注，且输注时间不可超过2小时。

3. 施行输注操作时，要对穿刺部位进行消毒，而后缓慢进行输注，其中儿童的输注速度是每分钟零点五至一毫升，成人患者的输注速度为每分钟一至两毫升，与此同时要密切加以观察。

4. 将管路用生理盐水冲洗，在拔针之后按压5至10分钟，把信息记录下来，这就是输注后的处理。

剂量怎么算？

关键公式是，所需剂量是以IU为单位，其等于体重按照kg来计，再乘以目标活性提升所对应的百分比，接着乘以换算系数，其中Ⅷ因子对应的换算系数是0.5，Ⅸ因子对应的换算系数是1。

按需治疗参考：

带有少量出血情况的（呈现为皮肤瘀斑的那种）：所设定的目标活性为百分之三十，对于八因子而言是每千克体重十五至二十国际单位，对于九因子来说是每千克体重三十至四十国际单位，为单次剂量。

处于中度出血状况（关节肌肉部位）时，目标活性定在50%，对于Ⅷ因子，剂量为25至30IU/kg，对于Ⅸ因子，剂量是50至60IU/kg，需在12小时到24小时这个时间段内重复进行。

严重出血情况（比如颅内出血等）：所设定的活性目标范围是80%至100%，其中Ⅷ因子的用量为40到50IU每千克，Ⅸ因子的用量是80至100IU每千克，每隔8至12小时要进行重复操作。

规律替代治疗参考：

儿童重型的情况是，Ⅷ因子，20到40IU每千克，每周进行3次，Ⅸ因子，20到40IU每千克，每周进行2次。

针对成年的重型患者，对Ⅷ因子的使用要求是，每千克体重需20至30国际单位，每周进行2至3次注射，为Ⅸ因子，则是每千克体重20至30国际单位，每周1至2次注射。

儿童需严格依据体重来进行计算，对于合并抑制物的情况，剂量要增加至二到三倍，或者换用旁路制剂。

不良反应与安全提示

输血之后，有可能会出现发热以及皮疹这类比较轻微的反应，只有少数会出现过敏休克还有血栓的情况。预防的时候需要询问过敏历史，要是血浆过敏的人优先选择重组制剂，而且要严格控制速度。处于轻度反应的时候可以减慢速度并且用药，处于中重度的时候要立刻停止用药进行抢救。血栓这种情况多见于凝血酶原复合物之类的，需要监测凝血功能。

给患者的建议

依循规律且规范地用药，乃是削减出血现象、守护关节的关键要素。请着力强化对于疾病的认知，明晰规律进行输注所具备的重要意义。血友病尽管没办法实现根治的效果，然而借助规范的凝血因子替代疗法，患者全然能够正常地生活、学习以及工作。

憧憬着，每一位身为患者的人，均能将科学用药方面的知识予以掌握，同样也怀揣着期望，全社会能够增添一份理解以及支持，一道去守护他们那所谓的“止血防线”。

本文仅供医药科普，药物调整需在医生指导下进行，对用药有疑惑请咨询医药专业人士。

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